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È molto di più di un progresso scientifico, è un’emozione potentissima, quella delle centinaia di Famiglie SMA italiane a cui è stato annunciato che entro la fine di luglio nel nostro Paese sarà avviata la sperimentazione per la terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (SMA, dall’acronimo inglese Spinal Muscolar Atrophy). Si chiama AveXis 302 – questo il nome del trial – e suona come un urlo liberatorio di speranza, perché può permettere ciò che poco tempo fa era davvero impensabile: curare una malattia genetica rara come la SMA, “disattivare” quel gene che impedisce ai muscoli volontari del corpo di camminare, stare in piedi, sedersi, deglutire.
AveXis 302 arriva infatti da oltreoceano e con prospettive incoraggianti. Il Policlinico Gemelli di Roma è già pronto ad intercettare i bambini da inserire nel programma: neonati da 0 a 6 mesi a cui è stata diagnosticata la SMA di tipo 1 (la forma più grave), che non abbiano iniziato la somministrazione di altri farmaci e che abbiamo completato almeno la 35esima settimana di gravidanza. La Struttura complessa di Neuropsichiatria Infantile, guidata da Eugenio Mercuri, inizierà la sperimentazione tra poche settimane, poi seguirà il coinvolgimento di altri quattro centri clinici – il NeMO Sud di Messina, il Gaslini di Genova, l’Istituto Besta e il Policlinico di Milano – confermando il primato europeo in Italia nella ricerca su questa malattia neuromuscolare.
(20 luglio 2018)
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